文｜財經天下周刊 胡文柳

編輯｜孫月

幾年前，一部電影《我不是藥神》讓無數(shù)人淚奔。

頂著發(fā)青的臉頰，戴著缺角的線帽，蓋著慘白的被子，病入膏肓的呂受益，需要買昂貴的“格列寧”來控制病情。“愿世間再無疾苦，愿我們患病即可醫(yī)。”

為了避免“呂受益?zhèn)儭钡谋瘎≈匮荩?2月3日，2021年版國家醫(yī)保藥品目錄調整“靴子落地”，目錄新增74種藥品，其中70萬元/針的天價救命藥諾西那生納首次被納入醫(yī)保，醫(yī)保談判價格僅為3.3萬元。

消息一出，微博話題“曾經近70萬元一針的罕見病救命藥納入醫(yī)保”登上了熱搜榜；截至目前，該話題閱讀量達2.2億次，討論量達1.2萬次。

然而，隨后的一則消息再次引發(fā)輿論熱議：這款列入我國醫(yī)保的天價藥，在澳洲只賣折合人民幣200元。

那么，事實真相到底是怎樣的？

“天價救命藥”進醫(yī)保，從70萬到3.3萬

12月3日，一段視頻在網絡瘋傳。其中的內容是，國家醫(yī)保局談判代表為爭取諾西那生納進入醫(yī)保，向藥企渤健生物科技（上海）有限公司代表們請求降價。

視頻中，國家醫(yī)保局談判代表張勁妮“曉之以理，動之以情”，先后8次砍價，渤健公司的代表們也8次離席交流。最后，經過兩輪九次報價，渤健公司代表終于同意將諾西那生納5毫升12微克每支的報價從53680元降到33000元，前后降幅接近40%。

談判過程中，張勁妮的一句“每一個小群體都不該被放棄”，讓不少觀看了該視頻的SMA患兒家屬淚水決堤。這其中，也包括了抖音賬號“小石頭和馬大翔”的運營者“馬大翔”。

2018年，馬大翔只有8個月大的孩子“小石頭”被檢查出患上了脊髓性肌肉萎縮癥（簡稱“SMA”）。該病癥被稱為是“嬰幼兒的頭號殺手”，80%-90%的患者是不滿18月的嬰幼兒。染病后，孩子會全身出現(xiàn)多處肌肉萎縮、肌無力癥狀，包括呼吸肌、心肌等。若不及時治療，多數(shù)SMA患兒會最終因心力衰竭而死亡。

“醫(yī)生當時就對我說，你也不用治了，孩子回家想吃什么就給他吃點什么吧。”馬大翔對《財經天下》周刊說。

天價藥諾西那生納注射液，就是全球首個用于治療SMA的藥物。在2018年時，諾西那生納還未被引進國內，它在美國的售價為12.5萬美元/針。馬大翔從醫(yī)生處得知，一般SMA患兒第1年需要打6針，花費約75萬美元；此后要每4個月打1針，并且是永遠用藥。當時，他的心情是“絕望”的。

數(shù)據顯示，SMA是由致病基因引起的遺傳性疾病，其致病基因的攜帶率較高，為約2%，即50人中就有1個攜帶者；但從發(fā)病率來看，在10萬人中約有4-10人會得病。因此，它仍是一種罕見病，治療用藥的市場需求也較少，大型藥企也普遍不愿投入資金研發(fā)，SMA的治療也長期處于未有藥品上市的空白期。

直到2012年1月，美國生物技術公司渤健Biogen與Ionis制藥達成了戰(zhàn)略合作，得以開發(fā)用于治療SMA的諾西那生納并將其商業(yè)化。2016年12月，諾西那生納注射液在美國獲批上市。自2017年5月起，諾西那生納陸續(xù)在不同國家獲批上市，先后登陸加拿大、日本、瑞士。

馬大翔開始帶著小石頭進行康復訓練以延緩肌肉萎縮。他想通過這種方式，為孩子爭取更多的時間，等待諾西那生納獲批進入國內市場的那天。

在康復訓練過程中，和小石頭一樣的SMA患兒們都需要相應的輔助工具，這也是一筆不小的支出。馬大翔告訴《財經天下》周刊，大部分輔具的價格都較高，比如國產的站立架，好一點的產品價格為2萬-3萬元，進口產品的價格就要4萬-5萬元，此外像兒童輪椅、小推車等價格都在2萬-3萬元左右。“對我們這些已經承受了很大經濟壓力的普通家庭來說，這些都是非常昂貴的。”

2019年2月，馬大翔殷切期盼的SMA“救命藥”諾西那生納終于在國內獲批上市，定價70萬元/針。

對馬大翔而言，這個價格無異于“天價”。“我們當時想過賣房、賣車給孩子打針。但是醫(yī)生說，這個針每年都必須要打，如果中間停下，病癥會更加嚴重。出于現(xiàn)實考慮，我們不得不放棄了。”馬大翔說，“從當初的‘有病沒有藥’，到‘有病買不起藥’，我們身為父母的愧疚感更深了。因為沒錢而救不了孩子，我真的非常難受。”

但是，諾西那生納獲批，畢竟是打破了國內SMA患者一度“無藥可醫(yī)”的局面。到了2021年1月4日，國內患者第一年的藥物治療自付費用下降至55萬元，馬大翔和家人們立刻四處奔波籌錢，終于給小石頭打上了第一針藥。

而現(xiàn)在，經過醫(yī)保談判的努力，諾西那生納被成功納入2021年國家醫(yī)保藥品目錄。這也就意味著，對于患者家庭而言，藥品價格可以降到3.3萬元/針左右，同時他們還可以享受到醫(yī)保的報銷分擔，每針只需自費1萬元左右，大大降低了用藥成本。馬大翔說，聽到這消息時，自己的心情“已經不能用激動來形容”。

（圖源：視覺中國）

國外真賣200元？

實際上，2020年的醫(yī)保談判就曾試圖將諾西那生納注射液納入醫(yī)保目錄，但根據當時的工作方案，它雖符合談判標準，卻未過綜合評審，最終無緣正式談判。但也就在那時，一則“國內70萬元/針的諾西那生納在澳洲售價僅205元/支”的消息不脛而走，引發(fā)了一波網絡熱議。

不久前，在諾西那生納被納入醫(yī)保之后，這一國內售價70萬元的天價藥“在澳大利亞僅售41澳元（約合人民幣200元）”的傳言卷土重來，引發(fā)了很多網友的爭議，他們討論是否“藥企含淚血賺”，也更擔心國家醫(yī)保局談判代表會不會“上當受騙”。

“天價藥”的定價在不同國家真的有如此大的差距嗎？

對此，《財經天下》周刊查閱相關機構官方網站后發(fā)現(xiàn)，截至2021年12月7日，諾西那生納已在美國、澳大利亞、日本等多國獲批上市。官方數(shù)據顯示，該藥在美國定價為12.5萬美元/針（約合人民幣87萬元），在澳洲定價為11萬澳元/針（約合人民幣55萬元），在日本定價為949.3萬日元/針（約合人民幣62.5萬元）。

相比之下，澳大利亞的該藥定價確實是獲批國家內最低的，但還遠沒有低至傳言中的41澳元/針。

12月6日，有現(xiàn)居澳大利亞的網友在微博平臺表示，傳言中提到的“每支41澳元”，“是因為澳大利亞有個PBS藥品補助清單，在清單上的藥無論多貴，個人只需負擔41澳元、低保戶負擔6.6澳元。但每年澳大利亞需要使用這藥的只有160多人。”經《財經天下》周刊咨詢，該網友也提供了一份澳大利亞PBS藥品補助清單查詢信息，對該消息進行了證實。

公開資料顯示，PBS是澳大利亞的一個藥物補貼項目，為澳大利亞公民和永久居民提供處方藥物補貼，類似我國的醫(yī)保，為慢性病或長期服藥患者提供福利。澳大利亞PBS官網顯示，諾西那生納被列入補助清單后，雖然官方定價還是11萬澳元/針，但是實際售價41.30澳元/針。

（圖源：澳大利亞PBS官網）

此外，《財經天下》周刊還發(fā)現(xiàn)，除了澳大利亞之外，在日本、挪威、加拿大等國，“天價藥”諾西那生納由于國家醫(yī)療政策的影響，價格也已開始趨于“平民化”。比如，在日本，有醫(yī)保的患者購買諾西那生納只需花費500日元/針，折合33元人民幣；在加拿大，有醫(yī)保的患者需花費5700加幣/針，折合2.8萬元人民幣。

天價藥究竟貴在何處？

這種“天價藥”之所以“貴”，也確實有其理由。

據悉，僅就諾西那生納一種藥物的研發(fā)費用，渤健Biogen在2013-2016年就向Ionis制藥分別支付了1360萬美元、2770萬美元、7490萬美元和2.58億美元，累計約3.74億美元。在2015年-2016年，渤健Biogen在諾西那生納的臨床試驗支出分別為42.8億美元、35.3億美元。

2020年3月，《美國醫(yī)學雜志》發(fā)表了一篇論文稱，據估算，2009-2018年中，一款創(chuàng)新藥從研發(fā)到上市的平均成本為13億美元。

相較而言，諾西那生納的研發(fā)費用就更高了，因為它不僅是國際劃分中處于First-in-Class（FIC）級別的創(chuàng)新藥，更是一種罕見病藥，也就是俗稱的“孤兒藥”。“押寶”它，對于當年的渤健Biogen來說也是一場豪賭：贏則壟斷市場，輸則百億美元級別的研發(fā)費付之東流。

諾西那生納于2016年在美國獲批，正式成為全球首個治療SMA的藥物。然而，公開資料顯示，創(chuàng)新藥專利保護期為20年，但全球SMA的患病人數(shù)還不到50萬人。對于不得不考慮利潤的藥企來說，諾西那生納該怎么用20年的時間從只有幾十萬人的市場上收回研發(fā)成本并獲取利潤呢？“高定價”也就成為這款藥物不可避免的命運。

但這樣的高價格，無論在哪里，都不是一般患者家庭所能承受的。部分國家便選擇通過創(chuàng)新性的政策，來降低這類“孤兒藥”的價格。例如，據公開資料顯示，對于罕見病，日本采取的是一邊對用藥研發(fā)提供支援、一邊對罕見病患者提供支援的方式。

孤兒藥降價“博弈”

在國內，以諾西那生納為代表的“孤兒藥”，又如何想辦法“降價”呢？

根據2021年醫(yī)保目錄顯示，新增的74種藥品中，有7種罕見病藥，除了諾西那生納外，還有治療多發(fā)性硬化癥的氨吡啶緩釋片、治療遺傳性血管性水腫的醋酸艾替班特注射液等。治療罕見病的“天價藥”進入醫(yī)保，在罕見病保障方面，是一個巨大的進步。

此外，國內藥企和社會各界人士也在探索更多元化的方式，包括商業(yè)保險、專項救助、患者組織援助等，以降低罕見病患者的資金負擔，增加他們獲得藥物的可及性。

《“十四五”全民醫(yī)療保障規(guī)劃》中提出，社會要以基本醫(yī)療保險為主體，醫(yī)療救助為托底，形成補充醫(yī)療保險、商業(yè)健康保險、慈善捐贈、醫(yī)療互助共同發(fā)展的醫(yī)療保障制度框架，即“醫(yī)保+其他途徑”多方共付模式。這也已經基本成為現(xiàn)階段罕見病高值藥品保障工作較為可行的方案。此外，多年探索之下，各省市也開始逐漸試點罕見病用藥保障的不同模式。

例如，在2020年，浙江省設立了罕見病專項保障基金；山東等多個省份則通過省大病保險，將戈謝病、龐貝病等罕見病的天價藥物納入保障范圍。2021年3月，成都更是率先推出罕見病用藥保障政策，將包括諾西那生納等在內的7種罕見病藥物納入大病醫(yī)療互助補充保險范圍。

“這些年來，孤兒藥、兒童藥、救急藥是越來越受到重視的，在2020年、2021年，都有地方在開始著手罕見病保障試點，我們對罕見病患者得到社會救治是有信心的，而且，一直以來都很有信心。”馬大翔告訴《財經天下》周刊。

在《我不是藥神》影片的最后，格列寧被納入醫(yī)保，白血病患者們得到了救治，陽光灑遍大地，白樺樹又冒新芽。在2021年12月，天價救命藥諾生那生納也像影片中的“格列寧”一樣進入了醫(yī)保。更多的罕見病患者們，也在等待新的希望。

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